Клинические испытания применения генной терапии для восстановления зрения у пациентов, страдающих от врожденного амавроза Лебера, прошли успешно.
Об этом сообщили исследователи из израильской больницы «Хадасса».
Доктор Эяль Банин, в сотрудничестве с ведущими исследователями США и Великобритании, выполнил клинические испытания, которые успешно продемонстрировали эффективность генной терапии в лечении амавроза Лебера.
Амавроз Лебера — наследственное заболевание сетчатки, вызываемое дефектным геном RPE65: этот ген вызывает отмирание светочувствительных клеток глаза. В результате примерно к 20 годам человек полностью слепнет.
Участники эксперимента Дана и Йоси признались, что их зрение после лечения стало намного лучше: они смогли увидеть вещи, которые раньше различить были не в состоянии.
Несмотря на то, что генной терапии были подвергнуты лишь отдельные участки одного глаза каждого из пациентов, лечение возымело поразительный эффект.